Periódico Entérese
5 de ene de 2023
La tecnología CRISPR/Cas9 es una herramienta molecular utilizada para “editar” o “corregir” el genoma de cualquier célula. Eso incluye, claro está, a las células humanas.
Desde su descubrimiento en 1993 por el Dr. Francis Mojica, las “tijeras moleculares” no han dejado de revolucionar el ámbito de la biotecnología. Esta técnica de edición genética, más conocida como sistema CRISPR-Cas9, sirve para “cortar” y “pegar” el ADN, es decir sustituir secuencias de genes defectuosos por otros funcionales, de forma rápida, precisa y eficaz.
2023 podría ser el año en que se apruebe la terapia CRISPR-Cas9, una técnica de edición genética que permite alterar una cadena de ADN, cortando parte de esta y reconstituyéndola para formar una nueva secuencia.
El tratamiento arrojó resultados prometedores en pruebas clínicas contra dos desórdenes de sangre genéticos, incluyendo anemia de células falciformes.
Las siglas CRISPR/Cas9 provienen de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, en español “Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente interespaciadas.” La segunda es el nombre de una serie de proteínas, principalmente unas nucleasas, que las llamaron así por CRISPR associated system (es decir: «sistema asociado a CRISPR»).
Las farmacéuticas Vertex y CRISPR Therapeutics desarrollan el tratamiento conocido como exa-cel, que será sometido a la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. el próximo marzo.
El visto bueno pondrá exa-cel a disposición de los pacientes con anemia de células falciformes, una grave deformidad estructural de los glóbulos rojos que entorpece la circulación sanguínea.